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    ©2003 jrnegre

    AVISO
    2019-09-10

    Patriotismo de posibles medicamentos: Omomyc y VTX-801

    Voy a hacer un poco de patria hablando de dos productos que algo tienen que ver con España. Uno de ellos es Omomyc, del que se ha venido ocupando la prensa generalista las pasadas semanas,  el otro  es VTX-801 del que hay una noticia referente al interés por él de Pfizer.



    Oncomyc es un inhibidor del gen MYC, que son:

    "... una familia de protooncogenes compuesta por varios miembros (L-myc, N-myc y c-myc). Se encuentran en las células normales y codifican proteínas del núcleo de la célula que se unen al ADN y facilitan su transcripción, regulan por lo tanto la actividad de otros genes."

    No tengo clara cual es la estructura de Omomyc ya que aquí se habla de esta secuencia como "polynucleotide encoding OMOMYC"


            1 accgaggaga atgtcaagag gcgaacacac aacgtcttgg agcgccagag gaggaacgag

           61 ctaaaacgga gcttttttgc cctgcgtgac cagatcccgg agttggaaaa caatgaaaag

          121 gcccccaagg tagttatcct taaaaaagcc acagcataca tcctgtccgt ccaagcagag

          181 acgcaaaagc tcatttctga aatcgacttg ttgcggaaac aaaacgaaca gttgaaacac

          241 aaacttgaac agctacggaa ctcttgtgcg taa

    que son 273 bases.

    Y ésta sería la secuencia del polipéptido

     1 mkhhhhhhpm sdydiptten lyfqgamate envkrrthnv lerqrrnelk rsffalrdqi

    61 pelennekap kvvilkkata yilsvqaetq kliseidllr kqneqlkhkl eqlrnsca

    En un artículo de 1998: Design and properties of a Myc derivative that eciently homodimerizes dice:

    The following oligonucleotides were used for R70Q and R71N substitutions (Myc-mut2): 5'-GTT GCG GAA ACA AAA CGA ACA GTT GA-3' and 5'-TCA ACT GTT CGT TTT GTT TCC GCA AC-3'. pC135Myc-mut2 was then used as a template for a second mutagenesis round, primed by the following oligonucleotides introducing E57N and E64I substitutions: 5'-CAA GCA GAG ACG CAA AAG CTC ATT TCT GAA ATC GAC TTG TTG-3' and 5'- CAA CAA GTC GAT TTC AGA AAT GAG CTT TTG CGT CTC-3'

    datos que no consigo cuadrar.Este medicamento no lo veo ATMP ya que el oligonucleaótido no parece integrarse en el ADN del paciente: effectively interferes with MYC transcriptional activity therein.según el trabajo de Beau el al.


    En la investigación sobre este producto participó Cima, de la  Universidad de Navarra, que cedió la licencia exclusiva a Vivet en 2016.

    He sabido ésto a partir de una noticia de la Fundació per amor al art, una iniciativa de José Luis Soler, propietario de Ubesol, fabricante de productos que vende a un gran supermercado español. La fundación tiene "tres patas": la financiación de investigación científica, asistencia social y un increible proyecto de difusión del arte contemporáneo en Valencia: Bombas Gens



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    2019-09-10 18:51 | 3 Comentarios


    2019-09-06

    El NICE dará en breve el OK a Luxturna

    He visto en Fiercepharma que dice: Amid Zolgensma crisis, Novartis gets a gene therapy boost as NICE embraces Luxturna.

    En la web de NICE: NICE recommends novel gene therapy treatment for rare inherited eye disorder  y dice entre otras cosas:

    "The list price of voretigene neparvovec is £613,410 per patient. This technology breached the Budget Impact Test, meaning it would have cost the NHS more than £20 million in one of the first three years after being introduced. However, the company has a commercial arrangement with NHS England making the treatment available to the NHS at a discount, the size of which is commercial in confidence."


    Por lo que no se publicita el precio


    The draft guidance is now with consultees, including the company, healthcare professionals and patient/carer organisations who have the opportunity to appeal against the draft recommendations. If no appeals are received NICE expects to publish final guidance next month.


    2019-09-06 06:06 | 4 Comentarios


    2019-08-13

    The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) establecen la cobertura sobre las CAR-T

    Veo en Fiercepharma una noticia sobre las normas para cubrir por el financiador público en USA el acceso a las CAR-T : Medicare's new CAR-T coverage rules could boost adoption of slow-growing meds


    Aquí la nota de The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) Decision Memo for Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-cell Therapy for Cancers (CAG-00451N) sobre la regulación y a continuación el resumen de la misma:


    A. The Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) covers autologous treatment for cancer with T-cells expressing at least one chimeric antigen receptor (CAR) when administered at healthcare facilities enrolled in the FDA risk evaluation and mitigation strategies (REMS) and used for a medically accepted indication as defined at Social Security Act section 1861(t)(2) i.e., is used for either an FDA-approved indication (according to the FDA-approved label for that product), or for other uses when the product has been FDA-approved and the use is supported in one or more CMS-approved compendia. 

    B. The use of non-FDA-approved autologous T-cells expressing at least one CAR is non-covered. Autologous treatment for cancer with T-cells expressing at least one CAR is non-covered when the requirements in Section A are not met. 

    C. This policy continues coverage for routine costs in clinical trials that use CAR T-cell therapy as an investigational agent that meet the requirements listed in NCD 310.1.


    Una detallada descripción del procedimiento de toma de la decisión constituye el documento con aportaciones específicas par mayores de 65, beneficiarios de Medicare.

    2019-08-13 22:28 | 50 Comentarios


    2019-07-16

    Abundante e interesante literatura sobre ATMP´s

    Cacharreando por Pubmed haciendo búsquedas con ATMP, Advanced therapies, Advanced therapies medicinal products etc. he encontrado tres artículos que me han parecido muy interesantes.




    Un compendio de la normativa que fija los procedimientos de autorización de los ATMP´s




    Un trabajo importante para ver los ATMP´s que vienen a través de los CT solicitados, entre otras cosas. Les copiamos la tabla con los que tienen una MAA solicitada y van a venir en 2019 y después. He quitado de su tabla a Luxturna y Zynteglo porque ya tienen la MA.

    ATMPs in the process of marketing authorisation or with a planned marketing launch.

    Product

    Developer

    Indication

    Regulatory/

    Clinical status


    HabeoTM

    Cytori Therapeutics

    Hand dysfunction due to scleroderma

    EMA: Orphan drug designation granted

    Phase n.a.

    NCT02396238

    prospective, randomized, multi-center device trial

    88 patients enrolled

    Study completion date 2018

    Lenti-DTM

    BlueBird Bio

    Cerebral adrenoleukodystrophy

    Phase II/III

    NCT01896102

    Single arm open label

    30 patients planned

    Estimated study completion date 2021

    Neocart®

    Histogenics corporation

    Cartilage repair

    Phase III

    NCT01066702

    245 participants enrolled

    Randomized, open label

    Estimated study completion date 2020

    ATIR101

    Kiadis Pharma

    AML, ALL or myelodysplastic syndrome

    MAA submitted

    response to EMA submitted 03/2018

    Phase III

    NCT02999854

    Randomized controlled multicenter open-label study

    250 participants planned

    Estimated study completion date 2021

    JCAR 017

    Celgene

    DLBCL

    EMA: PRIME

    Phase III

    NCT03575351

    Randomized open label study

    182 participants planned

    Estimated study completion date 2023

    bb2121

    Celgene

    Multiple myeloma

    EMA: PRIME eligibility 11/2017

    Phase III

    NCT03651128

    Multicenter randomized open label

    381 participants planned

    Estimated study completion date 2025

    Tab-celTM

    Atara Biotherapeutics

    EBV associated post-transplant lymphoproliferative disorder

    Phase III

    NCT03392142

    Multi-center, single arm, open label

    33 participants planned

    Estimated study completion date 2020

    Lenadogene nolparvovec

    GenSight Biologics SA

    Vision loss from Leber hereditary optic neuropathy

    Phase III

    NCT02652767

    Randomized, double-masked, sham-controlled clinical trial

    36 participants planned

    Estimated study completion date 2019

    REX-001

    Rexgenero

    Critical limb ischemia

    EMA: Certificate for manufacturing and non-clinical data 01/2018

    Phase III

    NCT03174522

    Randomized, double-blind, controlled clinical trial

    78 participants planned

    Estimated study completion date 2021

    Multistem

    Athersys

    Ischemic stroke

    Phase III

    NCT03545607

    Randomized, quadruple-masked clinical trial

    300 participants planned

    Estimated study completion date 2021

    PLX-PAD

    Pluristem therapeutics

    Critical limb ischemia

    Phase III

    NCT03006770

    Multicenter randomized controlled clinical trials

    246 participants planned

    Estimated study completion date 2020



    Una gráfica parecida a la nuestra


    No veo de qué modo los autores arriba mencionados saben de los MAA, que supongo es a través de la web de la EMA, aunque no sé como porque con haciendo búsquedas con Habeo ó Neocart, que parece ser van a tener una próxima MA no da ningún resultado. Entiendo puede deberse al acceso a ámbitos profesionales ó con registro.

    Continuando con las búsquedas. En la web de la EMA he hecho la siguiente búsqueda: KEYWORD "advanced therapies medicinal products" CATEGORIES Human  MEDICINE European public assessment reports (EPAR). Da 13 resultados y se cuelan Heparesc y Prevenar13, que no son ATMP´s y faltan Zynteglo, Luxturna e Imlygic.

    2019-07-16 18:38 | 52 Comentarios


    2019-07-11

    Clasificación topográfica de las indicaciones de los ATMP´s

    Llevo varias entradas con un rapto de "grafiquista". La entrada de los tipos de productos y tipos de virus, la gráfica modificada de la financiación. Continuamos con una que facilite el recuerdo de las patologías presentándolas topograficamente, separando indicaciones para adultos y niños.

    Algunas patologías, como las hematológicas, afectan a todo el cuerpo y por ello están las tablas fuera del gráfico.


    Aquí una tabla con los literales de las indicaciones:

    Producto

    Patología

    Glybera

    Deficiencia de Protein Lipasa

    Luxturna

    Luxturna está indicado para el tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables.

    Imlygic

    Melanoma que no puede ser eliminado quirúrgicamente y se ha metastatizado a otras partes del cuerpo (no hueso, cerebro, pulmón u otros órganos internos)

    Kymriah

    Pacientes pediátricos y adultos menores de 25 años con Leucemia Linfoblastica Aguda refractoria al tratamiento, en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída.

    Adultos con linfoma difuso de celulas B grandes (DLBCL  en inglés) después de dos ó más líneas de tratamiento sistémico.

    ChondroCelect

    Pérdida cartílago en rodilla

    MACI

    Pérdida cartílago en rodilla

    Holoclar

    Quemaduras en zona corneo-limbal

    Spherox

    Pérdida de cartílago en rodilla

    Alofisel

    Fístula perianal por Enf Chron

    Provenge

    Metástasis de cáncer de próstata

    Zalmoxis

    Adyuvante en trasplante de células hematopoyéticas en cánceres hemáticos de riesgo

    Strimvelis

    ADA-SCID.Deficiencia de adenosin deaminasa- Inmunodeficiencia Severa Combinada

    Yescarta

    Adultos con linfoma difuso de celulas B grandes (DLBCL  en inglés) despúes de dos ó más líneas de tratamiento sistémico.

    Zynteglo

    Pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β 0 /β0, para quienes el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (CPH) es adecuado, pero no se dispone de un donante de CPHantígeno leucocitario humano



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    2019-07-11 14:58 | 16 Comentarios


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